ファブリー病の治療について

Q:ファブリー病の治療にはどのようなものがありますか?

ファブリー病の治療には酵素補充療法、薬理学的シャペロン療法、対症療法などがあります。

Q:ファブリー病の酵素補充療法とはどのようなものですか?

ファブリー病の酵素補充療法とは、不足しているα-ガラクトシダーゼAという酵素を、製剤化したバイオ医薬品を使って補充する治療法です。

酵素補充療法により、全身の細胞、組織、臓器に蓄積したグロボトリアオシルセラミド(GL-3)が減少し、ファブリー病にともなう症状の改善や、臓器障害の改善、病気の進行を抑制することが期待されます。

酵素補充療法は体重に合わせた量のお薬を2週間毎に静脈内に点滴することで行います。

主な副作用としては、投与関連反応(投与当日に発現する反応)として、悪寒、発熱、咳嗽(せき)などが現れることがあります。

このような症状が現れたら、医師または看護師などに伝えてください。

また、その他の治療方法として、薬理学的シャペロン療法やそれぞれの症状に合わせた対症療法を行うこともあります。