バイオ医薬品とは、遺伝子組み換えや細胞培養技術を利用して開発・製造された、主にタンパク質を有効成分とする医薬品です。

ファブリー病治療での酵素補充療法のように、体の中で作られるタンパク質を補うものと、病気の発症にかかわる体内の反応を抑えるもの（「抗体医薬品」と呼ばれています）があります。

タンパク質は、アミノ酸がつながった形をしています。

アミノ酸は、化学合成によりある程度の数まではつなげることができますが、限界があります。バイオ医薬品は、小さいものでも30 個程度、大きいものでは2000 個以上、アミノ酸がつながっていますので、化学合成は困難です。

一方、ヒトやその他の生物を構成する「細胞」は、タンパク質を作る力を持っていて、多数のアミノ酸をつなげることができます。

作りたいタンパク質の情報を持った「遺伝子」を「細胞」に導入し、細胞の力を利用して人工的にタンパク質を作って医薬品にしたものなどバイオテクノロジーを用いて作られた医薬品がバイオ医薬品です。

バイオ医薬品に対し、従来の医薬品は低分子医薬品と呼ばれます。

バイオ医薬品が、遺伝子組み換えや細胞培養技術を利用して開発・製造されるのに対して、低分子医薬品は化学合成で開発・製造されます。

バイオ医薬品は、従来の低分子医薬品にくらべ、分子の大きさ（分子量）が非常に大きいのが特徴です。

バイオ後続品（バイオシミラー）は、先行バイオ医薬品と同等・同質の品質、安全性、有効性を示す医薬品であるため、開発を行うには、効果や副作用などを評価する臨床試験が必要です。

臨床試験で同等・同質であると認められた製品のみが、バイオ後続品（バイオシミラー）として使用を許されます。

ジェネリック医薬品は、有効成分の構造が先発医薬品と同じ医薬品で、臨床試験は必要とされていません。